Zāles sirpjveida šūnu anēmijas ārstēšanai

Definīcija

Sirpjveida šūnu anēmija ir iedzimta anēmijas forma, kurā asinīs cirkulējošo eritrocītu skaits ir tik zems, ka tas negarantē pietiekamu skābekļa transportu visā ķermenī. Sarkano asiņu īpašās struktūras dēļ to sauc par "sirpjveida šūnu". šūnas: šīs šūnas nav noapaļotas, abpusēji izliektas un elastīgas, bet iegūst sirpjveida formu, tām ir tendence apkopoties un tās ir trauslas un leņķiskas.

Cēloņi

Sirpjveida šūnu anēmijas izraisītājs ir gēna, kas ir atbildīgs par hemoglobīna ražošanu, ģenētiska mutācija, tāpēc tas nav saistīts ne ar pārtikas trūkumu (piemēram, dzelzs deficīta anēmiju), ne ar infekcijām (piemēram, kaitīgu anēmiju, kas var būt atkarīga no kuņģa apvainojumiem). "H. Pilory"). Sirpjveida šūnu anēmija ir autosomāli recesīva slimība.

Simptomi

Sāpes, galvassāpes un elpošanas un redzes grūtības ir simptomi, kas raksturo sirpjveida šūnu anēmiju; precīzāk, sāpes bieži tiek uztvertas mugurā, kuņģī, krūtīs un kaulos, un tās var būt dažādas, ilgt dažas minūtes vai ilgt stundas. vai dienas.Elpošanas grūtības bieži sakrīt ar sporta aktivitātēm, bet var parādīties arī atpūtas laikā.Sirpjveida šūnu anēmija palielina infekciju risku.

Informācija par sirpjveida šūnu anēmiju - zāles sirpjveida šūnu anēmijas ārstēšanai nav paredzēta, lai aizstātu tiešās attiecības starp veselības aprūpes speciālistu un pacientu. Pirms sirpjveida šūnu anēmijas lietošanas konsultējieties ar savu ārstu un / vai speciālistu - zāles sirpjveida ārstēšanai šūnu anēmija.

Zāles

Diemžēl nav zāļu, kas varētu nodrošināt pilnīgu atveseļošanos no sirpjveida šūnu anēmijas; tomēr dažas zāles var mazināt sāpes un novērst ar šo slimību saistītās komplikācijas.
No otras puses, kaulu smadzeņu transplantācija ir vienīgā terapeitiskā iespēja, kas galīgi atrisina sirpjveida šūnu anēmiju, pat ja šī medicīniskā procedūra ir ārkārtīgi sarežģīta un ietver nopietnus riskus, tostarp nāvi. Tomēr jāuzsver, ka ir ļoti grūti atrast saderīgu donoru.
Asins pārliešana un skābekļa papildināšana ir papildu terapeitiskās procedūras, kas noderīgas, lai mazinātu sāpīgos simptomus, kas pavada sirpjveida šūnu anēmiju.

Tālāk ir norādītas zāļu grupas, kuras visbiežāk izmanto terapijā pret sirpjveida šūnu anēmiju, un daži farmakoloģisko īpašību piemēri; ārsts ir atkarīgs no pacienta piemērotākās aktīvās sastāvdaļas un devas izvēles, ņemot vērā slimības smagumu. , pacienta veselības stāvoklis un viņa reakcija uz ārstēšanu:

Antibiotikas: mēs esam redzējuši, ka sirpjveida šūnu anēmija palielina infekciju risku; šī iemesla dēļ pacienti, kurus tā skārusi, var veikt profilaktisku ārstēšanu ar antibiotikām. Jo īpaši:

Penicilīns G vai benzilpenicilīns (piemēram, benzil B, benzil P): var ievadīt mazuļiem jau divus mēnešus pēc dzimšanas; šīs antibiotikas lietošana vienmēr ir ieteicama līdz 5 gadiem, lai novērstu pneimoniju un citas bīstamākas infekcijas, īpaši bērniem. Devu vienmēr nosaka ārsts; Indikatīvi, ieteicamā deva streptokoku infekciju profilaksei ir 1-5 miljoni vienību intravenozi (piesātinošā deva), pat vairākas reizes dienas laikā.

Pretsāpju līdzekļi (NPL un kortikosteroīdi): tā kā sāpes visiem sirpjveida šūnu anēmijas pacientiem ir gandrīz nemainīgas, pretsāpju līdzekļu lietošana (kas nepalīdz cīnīties pret ierosinošo cēloni) ir ļoti svarīgs līdzeklis simptomu mazināšanai.

Vakcinācija: tā kā anēmija veicina infekcijas, īpaši skartajiem bērniem, ieteicams vakcinēties ar vakcināciju. Konsultējieties ar savu ārstu.

Karbamīda atvasinājumi (hidroksiurīnviela): zāles parasti lieto onkoloģijas jomā; tomēr daži sirpjveida šūnu pacienti tiek ārstēti ar šo aktīvo vielu gan tāpēc, ka tas mazina ar šo slimību saistītās sāpes, gan tāpēc, ka samazinās nepieciešamība pēc asins pārliešanas. Zāles darbojas, stimulējot augļa hemoglobīna ražošanu (hemoglobīna veids jaundzimušajiem, kas var novērst sirpjveida šūnu veidošanos).

Hidroksiurīnviela (piemēram, onkarbīds): šīs zāles deva sirpjveida šūnu anēmijai ir 15 mg / kg vienu reizi dienā. Ir iespējams palielināt devu par 5 mg / kg dienā ik pēc 3 mēnešiem, maksimāli 35 mg / kg / dienā.Hidroksiurīnvielu var lietot tikai smagas sirpjveida šūnu anēmijas un akūtu sāpīgu krīžu gadījumā; nelietot ilgstoši, jo šķiet, ka tas veicina leikēmiju vai citus vēža veidus.

Bronhodilatatori: sirpjveida šūnu anēmiju bieži pavada vairāk vai mazāk intensīvas elpošanas grūtības (piemēram, astma), ko var kontrolēt ar bronhodilatatoriem.

Ipratropija bromīds (piemēram, Atem, Breva): zāles ir pieejamas formās, kas sastāv tikai no aktīvās sastāvdaļas, vai kopā ar beta2 agonistu zālēm. Ar aerosola palīdzību atkārtojiet 2 inhalācijas (36 mcg) 4 reizes dienā (nepārsniedziet 12 inhalācijas dienā). Alternatīvi, lietojiet vienas devas 500 mg flakonu (izsmidzinātu šķīdumu) 3-4 reizes dienā. Zāles ir paredzētas astmas un smagu elpošanas grūtību ārstēšanai, ko izraisa sirpjveida šūnu anēmija.
Izoetarīns: pieder pie bronhodilatatoru zāļu klases, izoetarīns nodrošina relaksējošu iedarbību uz bronhu gludajiem muskuļiem.
Teofilīns (piemēram, Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): teofilīns ir ksantīna līdzeklis, ko lieto terapijā, lai samazinātu bronhu sašaurinošo stimulu pat sirpjveida šūnu anēmijas gadījumā. Zāles lieto piesātinošā devā 5 mg / kg. Konsultējieties ar savu ārstu.

Folijskābes, E vitamīna un cinka integrācija: sirpjveida šūnu anēmijas gadījumā B9 vitamīna un cinka lietošana šķiet īpaši piemērota:

Folijskābe (piemēram, Folina, Fertifol, Folidex): pieejama gan mīkstās kapsulās pa 5 mg aktīvās sastāvdaļas (lietojama 1–3 reizes dienā), gan kā šķīdums injekcijām 15 mg folijskābes (ņemta vienu reizi) dienā, intramuskulāri). B9 vitamīns var novērst asinsvadu izmaiņas un bojājumus, kas ir iespējams sirpjveida šūnu anēmijas kontekstā.
E vitamīns (piem., Sursum, Ephynal, Rigentex): E vitamīns, izcili antioksidants, samazina oksidatīvo stresu sarkano asins šūnu iekšienē pacientiem, kuri cieš no sirpjveida šūnu slimībām un talasēmijas. Kopumā ieteicams lietot aktīvo vielu devu. līdz 200 vienībām (10 ml), iekšķīgi (šķidrums iekšķīgai lietošanai) vienu reizi dienā.
Cinks (piemēram, Zincometil, Ektogan, ZMA): indikatīvi lietojiet 50 mg aktīvās sastāvdaļas trīs reizes dienā. Cinka papildināšana ļauj samazināt sāpīgu krīžu biežumu sirpjveida šūnu anēmijas kontekstā.

Farmakoloģiskās cerības un cerības uz nākotni: pašlaik sirpjveida šūnu anēmija nav izārstējama, taču pētnieki ir cerīgi un tiek pārbaudītas jaunas ārstēšanas metodes:

Slāpekļa oksīda piedevas: samazinot sarkano asins šūnu viskozitāti un radot asinsvadu paplašināšanos, slāpekļa oksīds varētu novērst sirpjveida šūnu agregāciju
Gēnu terapija: veselīga gēna ievadīšana kaulu smadzenēs (atbildīga par augļa hemoglobīna veidošanos) varētu līdzsvarot fizioloģisko hemoglobīna līmeni.
Bojātā gēna deaktivizēšana: ņemot vērā, ka sirpjveida šūnu anēmiju izraisa gēna izmaiņas, tā dezaktivēšana varētu būt risinājums.
Novatoriskas zāles sirpjveida šūnu anēmijas ārstēšanai, kuru mērķis ir palielināt augļa hemoglobīna sintēzi, noderīgas, lai novērstu sirpjveida šūnu veidošanos.