Kas ir Brineura - Cerliponase Alfa un kādam nolūkam to lieto?
Brineura ir zāles 2. tipa neironu seroīdu lipofuscinozes (CLN2) ārstēšanai, kas ir iedzimts stāvoklis bērniem un izraisa progresējošu smadzeņu bojājumu.
Tā kā pacientu skaits ar CLN2 ir neliels, slimība tiek uzskatīta par “retu”, un Brineura 2013. gada 13. martā tika atzīta par “reti sastopamu slimību ārstēšanai” (zālēm, ko lieto retām slimībām).
Brineura satur aktīvo vielu alfa cerliponāzi.
Kā lieto Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura tiek ievadīts tieši smadzenēs. Pirms sākotnējās infūzijas pacientam būs jāveic operācija, lai implantētu ierīci, kas no galvaskausa ārpuses iet caur šķidruma dobumu līdz smadzenēm, kur zāles tiek atbrīvotas.
Infūzijas reizi divās nedēļās ievada veselības aprūpes speciālists, kuram ir pieredze zāļu piegādē smadzenēm. Lai samazinātu infūzijas reakciju risku, pirms ārstēšanas ar Brineura vai tās laikā pacientiem var ievadīt citas zāles vai infūziju var palēnināt. Ārstēšanu var turpināt, kamēr pacients gūst labumu.
Brineura var iegādāties tikai pret recepti.Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā Brineura - Cerliponase Alfa darbojas?
CLN2 pacientiem trūkst enzīma, kas nepieciešams normālai smadzeņu attīstībai, ko sauc par tripeptidilpeptidāzi 1 (TPP1). Brineura aktīvā viela alfa cerliponāze ir TPP1 kopija un tiek izmantota trūkstošā enzīma aizstāšanai.
Zāles tiek ievadītas tieši smadzenēs, lai apietu asins-smadzeņu barjeru-aizsargbarjeru, kas atdala asinsriti no smadzenēm un neļauj tādām vielām kā zāles iekļūt smadzeņu audos.
Kāds ir Brineura - Cerliponase Alfa iedarbīgums šajos pētījumos?
Sākotnējos pētījumos tika pierādīts, ka Brineura samazina slimības progresēšanas ātrumu, ko mēra saskaņā ar standarta vērtēšanas skalu.
Pētījumā, kurā piedalījās 23 bērni (vidējais vecums 4 gadi), kuri gandrīz gadu tika ārstēti ar Brineura, 20 no viņiem (87%) nebija pieredzējuši 2 punktu motorisko un valodas prasmju zudumu, kas vēsturiski novērots pacientiem, kuri neārstējās.
Novērtējumu veica ārsti, kuri pacientiem piešķīra atsevišķus motoru un valodas prasmju rādītājus (kur 0 ir smagāks un 3 ir normāli). Pacienta galarezultāts bija divu punktu summa.
Pēcpārbaudē Brineura ieguvumi saglabājās vēl vienu gadu; rezultāti parādīja, ka lielākajai daļai pacientu slimību var palēnināt. Šis pētījums joprojām turpinās.
Kāds risks pastāv, lietojot Brineura - Cerliponase Alfa?
Visbiežāk novērotās Brineura blakusparādības (kas var skart vairāk nekā 1 no 5 cilvēkiem) ir drudzis, zems proteīnu līmenis CSF (šķidrums no smadzenēm un muguras smadzenēm), patoloģiska EKG (sirds darbības tests), vemšana , augšējo elpceļu infekcijas (deguna un rīkles infekcijas) un paaugstinātas jutības (alerģiskas) reakcijas. Pilns Brineura izraisīto blakusparādību saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.
Brineura nedrīkst lietot pacienti, kuriem, lietojot Brineura, ir bijušas dzīvībai bīstamas (alerģiskas) paaugstinātas jutības reakcijas un kuru simptomi atkārtojas pēc zāļu lietošanas. To nedrīkst dot arī pacientiem, kuriem implantēts šunts, lai izvadītu no smadzenēm lieko šķidrumu. Visbeidzot, Brineura nedrīkst dot pacientiem, ja ar ierīci ir kādas problēmas, piemēram, noplūde vai infekcija.
Kāpēc Brineura - Cerliponase Alfa tika apstiprinātas?
Pieejamie dati rāda, ka Brineura palīdz palēnināt motorisko un valodas prasmju zudumu pacientiem ar CLN2 - slimību, kurai nav citu ārstēšanas metožu.
Kas attiecas uz drošību, no datiem neizriet nekādas nepieņemamas problēmas. Tādēļ Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka ieguvums, lietojot Brineura, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES.
Brineura tika reģistrēta “ārkārtējos apstākļos”, jo slimības retuma dēļ nebija iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Brineura. Katru gadu Eiropas Zāļu aģentūra pārskatīs pieejamo jauno informāciju, un šis kopsavilkums tiks attiecīgi atjaunināts.
Kāda informācija vēl tiek gaidīta par Brineura?
Tā kā Brineura ir reģistrētas izņēmuma gadījumos, uzņēmums, kas to tirgo, sniegs papildu datus no pētījumiem par zāļu drošumu, tostarp alerģisku reakciju risku, ja tos lieto ilgstoši, un par to ilgtermiņa efektivitāti palēninot vai apturot motorisko un valodas prasmju pasliktināšanās. Pētījumos tiks iesaistīti bērni līdz divu gadu vecumam, par kuriem pašlaik nav datu.
Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu un efektīvu Brineura - Cerliponase Alfa lietošanu?
Uzņēmums, kas tirgo Brineura, nodrošinās, ka visiem veselības aprūpes speciālistiem, kuriem paredzēts lietot šīs zāles, tiks sniegts izglītojošs materiāls par to, kā tās lietot un kā novērst ar ierīci saistītas problēmas, piemēram, infekciju vai šķēršļus.
Ieteikumi un piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem, lai Brineura varētu lietot droši un efektīvi, ir aprakstīti arī zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā.
Vairāk informācijas par Brineura - Cerliponase Alfa
Pilnu Brineura EPAR versiju skatiet Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Lai iegūtu vairāk informācijas par Brineura terapiju, izlasiet lietošanas instrukciju (pievienota EPAR) vai sazinieties ar ārstu vai farmaceitu.
Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Brineura ir pieejams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Šajā lapā publicētā informācija par Brineura - Cerliponase Alfa var būt novecojusi vai nepilnīga. Lai pareizi izmantotu šo informāciju, skatiet atrunu un noderīgas informācijas lapu.
