Kas ir Holoclar un kādam nolūkam to lieto?
Holoclar ir līdzeklis, kas satur cilmes šūnas, ko izmanto, lai aizstātu bojātās šūnas uz radzenes virsmas (epitēlija), caurspīdīgo membrānu, kas izklāta varavīksnenes (acs krāsainā daļa). To lieto pieaugušiem pacientiem ar vidēji smagu vai smagu ekstremitāšu cilmes šūnu deficītu, ko izraisa acu apdegumi (ieskaitot ķīmiskus apdegumus). Pacientiem ar šo stāvokli nav pietiekama limbālo cilmes šūnu skaita, kas parasti iejaucas radzenes atjaunošanās procesā, aizstājot ārējās radzenes šūnas, kuras ir bojātas un noveco. Holoclar ir uzlabotas terapijas zāļu veids, ko sauc par “audu inženierijas produktu”, kas ir zāļu veids, kas satur šūnas, kas ņemtas no pacienta ekstremitātes (radzenes stūros) un pēc tam audzētas laboratorijā, lai tās varētu lietot labot radzenes bojāto virsmu. Tā kā pacientu skaits ar limbālo cilmes šūnu deficītu ir mazs, slimība tiek uzskatīta par “retu”, un Holoclar 2008. gada 7. novembrī tika atzīts par “reti sastopamu slimību ārstēšanai” (zāles, ko lieto retām slimībām).
Kā lieto Holoclar?
Holoclar drīkst lietot tikai slimnīcā, atbilstoši apmācīts un kvalificēts oftalmoloģijas ķirurgs, un to drīkst lietot tikai pacientiem, kuru ekstremitāšu šūnas ir izmantotas šo zāļu ražošanā. Ārstēšanas pirmajā fāzē slimnieka vidē no pacienta tiek noņemta neliela vesela ekstremitāšu audu atloka (1 ˆ "2 mm2) un tajā pašā dienā nosūtīta zāļu ražotājam. Pēc tam audu šūnas tiek audzē laboratorijā un sasaldē līdz operācijas datumam. Atkausētās šūnas tiek izmantotas Holoclar ražošanai, audzējot tās uz membrānas, kas sastāv no proteīna, ko sauc par fibrīnu. Pēc tam Holoclar, kas sastāv gan no šūnām, gan membrānas, tiek nosūtīts atpakaļ uz slimnīcu, kur tas operācijas laikā tiek nekavējoties implantēts pacienta acī. Pēc ekstremitāšu audu savākšanas pacienti jāārstē ar antibiotikām, lai novērstu "acu infekciju". Pēc operācijas pacients jāārstē ar antibiotikām un atbilstošām pretiekaisuma zālēm. Holoclar ir paredzēts tikai vienai ārstēšanai. Ārstēšanu var atkārtot, ja ārstējošais ārsts to uzskata par nepieciešamu. Plašāku informāciju skatīt kopsavilkumā. (iekļauts arī EPAR).
Kā Holoclar darbojas?
Holoclar aktīvā viela ir pacienta ekstremitāšu šūnas, kas ietver šūnas, kas ņemtas no radzenes virsmas, un ekstremitāšu cilmes šūnas, kas audzētas laboratorijā. Pirms Holoclar lietošanas bojātie audi ir jānoņem no skartās acs radzenes virsmas. Pēc implantācijas acī Holoclar radzenes šūnas palīdz nomainīt radzenes virsmu, bet limbālās cilmes šūnas darbojas kā rezervuāri jaunām šūnām. Nepārtraukti atjaunot radzeni
Kāds ir Holoclar iedarbīgums šajos pētījumos?
Retrospektīvā pētījuma ietvaros ar iepriekšējiem klīniskajiem datiem tika pierādīts, ka Holoclar efektīvi atjauno stabilu radzenes virsmu indivīdiem ar vidēji smagu vai smagu ekstremitāšu cilmes šūnu deficītu, ko izraisījis apdegums. Vienu gadu pēc implantācijas ar Holoclar implants tika uzskatīts par veiksmīgu 75 no 104 pētītajiem pacientiem (vienāds ar 72%), pamatojoties uz stabilas radzenes virsmas klātbūtni bez virsmas defektiem un bez jaunu asinsvadu iebrukuma vai ar ierobežotu iebrukumu (tipiska limbālo cilmes šūnu deficīta pazīme). Tika samazināti arī pacientu simptomi, tostarp sāpes un iekaisums, kā arī uzlabojās redze.
Kāds risks pastāv, lietojot Holoclar?
Visbiežāk novērotā Holoclar blakusparādība (var skart vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem) ir blefarīts (plakstiņa iekaisums). Pilnu blakusparādību un ierobežojumu sarakstu skatīt lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Holoclar tika apstiprinātas?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) uzskatīja, ka ārstēšana ar Holoclar bija efektīva, lai atjaunotu veselīgas radzenes virsmas pacientiem ar vidēji smagu vai smagu ekstremitāšu cilmes šūnu deficītu, ko izraisījis apdegums, kā arī uzlabotu simptomus un redzi. Komiteja uzskata, ka ka vidēji smagas vai smagas cilmes šūnu deficīta formas ir nopietni apstākļi, kuru neārstēšana var izraisīt redzes pasliktināšanos vai pilnīgu zudumu. Ārstēšanas ar Holoclar blakusparādības ir pārvaramas, CHMP nolēma, ka ieguvums no Holoclar ir lielāks par Ieteikums to apstiprināt lietošanai ES. Secinājums par Holoclar ieguvumu un riska attiecību ir balstīts uz divu retrospektīvu pētījumu rezultātiem (kas veikti, izmantojot iepriekšējos klīniskos datus). Uzņēmums darīs pieejamus papildu datus no perspektīvā pētījuma (kurā tiek reģistrēti pētījuma rezultāti). Tāpēc Holoclar ir piešķirts "nosacīts apstiprinājums". Tas nozīmē, ka nākotnē būs pieejama plašāka informācija par zālēm, kas uzņēmumam ir jāsniedz. Katru gadu Eiropas Zāļu aģentūra pārskatīs pieejamo jauno informāciju un šo kopsavilkumu. tiks attiecīgi atjaunināts.
Kāda informācija vēl tiek gaidīta par Holoclar?
Tā kā "Holoclar ir saņemts nosacīts apstiprinājums, uzņēmums, kas tirgo Holoclar, sniegs papildu datus par šīm zālēm. Jo īpaši uzņēmums padarīs pieejamus datus par Holoclar riskiem un ieguvumiem no perspektīva klīniska pētījuma."
Kas tiek darīts, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Holoclar lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Holoclar tiek lietots pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Holoclar zāļu aprakstam un lietošanas instrukcijai ir pievienota drošības informācija, ieskaitot atbilstošus piesardzības pasākumus, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem. Turklāt uzņēmums, kas ražo Holoclar, nodrošinās veselības aprūpes speciālistus ar izglītojošiem materiāliem par drošu zāļu lietošanu, tostarp informāciju par pacientu izvēli un uzraudzību pētījuma beigās, kā arī par ziņošanu par blakusparādībām. ārstēšanas kandidāti Papildu informācija atrodama riska pārvaldības plāna kopsavilkumā
Vairāk informācijas par Holoclar
Eiropas Komisija 2015. gada 17. februārī izsniedza Holoclar reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Lai iegūtu vairāk informācijas par Holoclar terapiju, izlasiet lietošanas instrukciju (pievienota EPAR) vai konsultējieties ar ārstu vai farmaceitu. Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Holoclar ir pieejams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 02-2015.
Šajā lapā publicētā informācija par Holoclar var būt novecojusi vai nepilnīga. Lai pareizi izmantotu šo informāciju, skatiet atrunu un noderīgas informācijas lapu.
