Kas ir Orphacol - holskābe un kādam nolūkam to lieto?
Orphacol ir zāles, kas satur holskābi - žulti saturošu vielu, ko izmanto tauku sagremošanai. Orphacol ir paredzēts ārstēšanai pieaugušajiem un bērniem no viena mēneša vecuma, kuri nespēj ražot žulti "ģenētiskas anomālijas" dēļ. To lieto pacientiem, kuriem nav pietiekamā daudzumā divu specifisku aknu enzīmu (3β-hidroksi-Δ5 -C27-steroīdu oksidoreduktāze vai 3-okso-Δ4-steroīdu-5β-reduktāze). "Holskābe. Ja ir šo primāro žultsskābju nepietiekamība, organisms ražo patoloģiskas žultsskābes, kas var bojāt aknas, izraisot smagu aknu mazspēju. Tā kā pacientu skaits ar iedzimtām žultsskābes sintēzes kļūdām ir mazs, slimība tiek uzskatīta par “ reti ”, un Orphacol 2002. gada 18. decembrī tika nosaukts par“ zālēm retu slimību ārstēšanai ”(zāles, ko lieto retām slimībām).
Kā lieto Orphacol - holskābi?
Šīs zāles var iegādāties tikai pret recepti, un ārstēšana ar Orphacol jāsāk un jāuzrauga ārstam, kurš specializējas aknu slimību ārstēšanā. Orphacol ir pieejams kapsulu veidā, un tas jālieto aptuveni vienā un tajā pašā laikā katru dienu ēdienreizes laikā. Dienas deva ir no 5 līdz 15 mg uz kg ķermeņa svara, ko pielāgo katram pacientam atbilstoši žultsskābes stāvoklim, sākot no minimālās dienas devas 50 mg līdz maksimālajai devai 500 mg. Bērniem, kuri nevar norīt kapsulas , to saturu var pievienot pudeles pienam vai augļu sulai.Ārstēšana jāpārtrauc, ja trīs mēnešu laikā aknu darbība neuzlabojas.
Kā Orphacol - holskābe darbojas?
Holskābe ir galvenā primārā žultsskābe, ko ražo aknas. Tas palīdz samazināt patoloģisku žultsskābju ražošanu un veicina normālu žults darbību gremošanas sistēmā, atvieglojot slimības simptomus.
Kāds ir Orphacol - holskābes ieguvums šajos pētījumos?
Tā kā holskābe ir zināma viela un tās izmantošana šajos enzīmu trūkumos ir labi pierādīta, pieteikuma iesniedzējs iesniedza zinātniskās literatūras datus. Pieteikuma iesniedzējs iesniedza zinātniskās literatūras datus, kas savākti par 49 pacientiem ar iedzimtām primāro žultsskābju sintēzes kļūdām (38 pacienti ar 3β-hidroksi-Δ5-C27-steroīdu oksidoreduktāzes deficītu un 11 pacienti ar 3-okso-Δ4-steroīdu-5β-reduktāzes deficītu). Pēc tam viņš salīdzināja ietekmi uz 28 subjektiem, kuri tika ārstēti ar holskābi, salīdzinot ar ietekmi uz pacienti, kuri tika ārstēti ar dažādām žultsskābēm vai kuriem netiek veikta nekāda aizstājterapija. No zinātniskās literatūras izriet, ka ārstēšana ar holskābi samazina patoloģisku žultsskābju daudzumu pacientiem, atjauno normālu aknu darbību un palīdz aizkavēt vai novērst nepieciešamību pēc aknu transplantācijas .
Kāds risks pastāv, lietojot Orphacol - holskābi?
Blakusparādības, kas novērotas, lietojot Orphacol, ir caureja, nieze, paaugstināts transamināžu (aknu enzīmu) līmenis un dažreiz žultsakmeņi, lai gan to biežumu nevar ticami novērtēt pēc pieejamiem ierobežotiem datiem. Orphacol nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret holskābi vai kādu citu sastāvdaļu. To nedrīkst lietot pacienti, kuri lieto fenobarbitālu - zāles, ko lieto epilepsijas ārstēšanai.
Kāpēc Orphacol - holskābe tika apstiprināta?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) atzīmēja, ka holskābes izmantošana iedzimtu primāro žultsskābju sintēzes kļūdu ārstēšanā ir labi pierādīta medicīnas praksē un labi dokumentēta zinātniskajā literatūrā, lai gan dokumentēto gadījumu skaits ir zems stāvokļa retuma dēļ. Tāpēc viņš nolēma, ka ieguvums, lietojot Orphacol, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt šīm zālēm “tirdzniecības atļauju”. Orphacol tika reģistrētas “ārkārtējos apstākļos”, jo nebija iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Orphacol slimības retuma dēļ. Katru gadu Eiropas Zāļu aģentūra pārskatīs pieejamo jauno informāciju, un šis kopsavilkums tiks attiecīgi atjaunināts.
Kāda informācija vēl tiek gaidīta par Orphacol - holskābi?
Tā kā Orphacol ir reģistrētas ārkārtas apstākļos, uzņēmums, kas tirgo Orphacol, izveidos ar Orphacol ārstētu pacientu datu bāzi, lai uzraudzītu ārstēšanas drošību un efektivitāti, un regulāri un ar noteiktiem intervāliem iesniegs rezultātus CHMP.
Kas tiek darīts, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Orphacol - Cholic acid lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai Orphacol lietotu pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Orphacol zāļu aprakstam un lietošanas instrukcijai ir pievienota drošības informācija, ieskaitot atbilstošus piesardzības pasākumus, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem. Uzņēmums, kas ražo Orphacol, arī nodrošinās visu dalībvalstu ārstiem, kuri vēlas izrakstīt Orphacol, dokumentāciju, kas satur literatūru par šo produktu un informāciju par šo slimību pareizu diagnozi, blakusparādību risku un pareizu zāļu lietošanu.
Vairāk informācijas par Orphacol - holskābi
Eiropas Komisija 2013. gada 12. septembrī izsniedza Orphacol reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā. Lai iegūtu vairāk informācijas par Orphacol terapiju, izlasiet lietošanas instrukciju (pievienota EPAR) vai konsultējieties ar ārstu vai farmaceitu. Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Orphacol ir pieejams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 09-2013.
Šajā lapā publicētā informācija par Orphacol - holskābi var būt novecojusi vai nepilnīga. Lai pareizi izmantotu šo informāciju, skatiet atrunu un noderīgas informācijas lapu.
