Kas ir Spinraza - Nusinersen un kādam nolūkam to lieto?
Spinraza ir zāles, ko lieto 5q mugurkaula muskuļu atrofijas (SMA), ģenētiskas slimības, kas izraisa muskuļu vājumu un atrofiju, ieskaitot plaušu muskuļus, ārstēšanai. Slimība ir saistīta ar 5q hromosomas defektu, un simptomi parasti sākas neilgi pēc piedzimšanas.
Tā kā pacientu skaits ar SMA ir mazs, slimība tiek uzskatīta par “retu”, un Spinraza 2012. gada 2. aprīlī tika atzīta par “reti sastopamu slimību ārstēšanai” (zālēm, ko lieto retām slimībām).
Spinraza satur aktīvo vielu nusinersenu.
Kā lieto Spinraza?
Spinraza var iegādāties tikai pret recepti, un ārstēšana jāsāk ārstam, kam ir pieredze SMA ārstēšanā.
Zāles ir pieejamas injekciju šķīduma veidā 12 mg flakonos. To intratekālas injekcijas veidā (muguras lejasdaļā, tieši mugurkaulā) ievada ārsts vai medmāsa, kurai ir pieredze šīs procedūras veikšanā. Pirms Spinraza ievadīšanas pacientam var būt nepieciešams nomierināt zāles (lietot zāles, kas viņu nomierina).
Ieteicamā deva ir 12 mg (viens flakons), kas jāievada pēc iespējas ātrāk pēc tam, kad pacientam ir diagnosticēta SMA. Pēc pirmās devas jāpieņem vēl 3 devas pēc 2, 4 un 9 nedēļām un pēc tam viena deva ik pēc 4 mēnešiem. Ārstēšana jāturpina tik ilgi, kamēr pacients no tā gūst labumu. Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā Spinraza - Nusinersen darbojas?
Pacientiem ar SMA trūkst proteīna, ko sauc par “motoro neironu izdzīvošanas faktoru” (SMN), kas ir būtiski motorisko neironu (muguras smadzeņu nervu šūnas, kas kontrolē muskuļu kustību) izdzīvošanai un normālai darbībai. SMN proteīnu ražo divi gēni - SMN1 un SMN2. Pacientiem ar SMA trūkst SMN1 gēna, bet viņiem ir SMN2 gēns, kas galvenokārt ražo īsu SMN proteīnu, kas nedarbojas tik labi kā pilna garuma proteīns.
Spinraza ir sintētisks antisense oligonukleotīds (ģenētiskā materiāla veids), kas ļauj SMN2 gēnam izveidot pilna garuma proteīnu, kas var normāli funkcionēt. Tas aizvieto trūkstošo proteīnu, tādējādi atvieglojot slimības simptomus.
Kāds ir Spinraza - Nusinersen iedarbīgums šajos pētījumos?
Viens pamatpētījums, kurā piedalījās 121 zīdainis (vidējais vecums 7 mēneši) ar SMA, parādīja, ka Spinraza efektīvi uzlabo kustību, salīdzinot ar placebo (fiktīva injekcija).
Pēc viena gada ārstēšanas 51% zīdaiņu, kuri saņēma Spinraza (37 no 73), bija panākumi galvas kontroles, ripošanas, sēdēšanas, rāpošanas, stāvēšanas un staigāšanas attīstībā, bet ne līdzīgi panākumi netika novēroti zīdaiņiem, kuri saņēma placebo. , lielākā daļa ar Spinraza ārstēto zīdaiņu izdzīvoja ilgāk un viņiem bija nepieciešama elpošanas palīdzība vēlāk nekā tiem, kuri saņēma placebo.
Tiek veikts vēl viens pētījums, lai novērtētu Spinraza efektivitāti bērniem ar mazāk smagu SMA un diagnosticētu vēlāk (vidējais vecums ir 3 gadi). Starpposma analīze parādīja rezultātus, kas atbilst tiem zīdaiņiem, kuriem slimība ir sākusies agrāk.
Kāds risks pastāv, lietojot Spinraza - Nusinersen?
Visbiežāk novērotās Spinraza blakusparādības (var rasties vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem) ir galvassāpes un muguras sāpes; tomēr jaundzimušajiem šīs blakusparādības nevarēja novērtēt, jo tās nespēja par tām paziņot. Tiek uzskatīts, ka šīs blakusparādības izraisa injekcijas mugurkaulā, lai ievadītu zāles.
Pilns Spinraza izraisīto blakusparādību un ierobežojumu saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Spinraza - Nusinersen tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) savā novērtējumā atzina slimības nopietnību un steidzamo nepieciešamību pēc efektīvas ārstēšanas.
Ir pierādīts, ka Spinraza maziem bērniem ar slimību dažādā smaguma pakāpē rada klīniski nozīmīgus uzlabojumus. Lai gan zāles nav pārbaudītas pacientiem ar smagākajām un vieglākajām SMA formām, paredzams, ka šīs zāles sniegs līdzīgus ieguvumus šiem pacientiem.
Tika uzskatīts, ka blakusparādības ir vadāmas, jo lielākā daļa no tām ir saistītas ar zāļu lietošanas veidu.
Tādēļ CHMP nolēma, ka ieguvums, lietojot Spinraza, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES.
Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu un efektīvu Spinraza - Nusinersen lietošanu?
Uzņēmums, kas tirgo Spinraza, pabeigs notiekošos pētījumus par zāļu ilgtermiņa drošību un efektivitāti pacientiem, kuriem ir SMA simptomi, un pacientiem, kuriem simptomi vēl nav.
Ieteikumi un piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem, lai Spinraza lietotu droši un efektīvi, ir aprakstīti arī zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā.
Vairāk informācijas par Spinraza - Nusinersen
Pilnu Spinraza EPAR versiju skatiet Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Lai iegūtu vairāk informācijas par Spinraza terapiju, izlasiet lietošanas instrukciju (pievienota EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu.
Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Spinraza ir pieejams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Šajā lapā publicētā informācija par Spinraza - Nusinersen var būt novecojusi vai nepilnīga. Lai pareizi izmantotu šo informāciju, skatiet atrunu un noderīgas informācijas lapu.
