Kas ir Ravicti - glicerīna fenilbutirāts un kādam nolūkam to lieto?
Ravicti ir zāles, ko lieto urīnvielas cikla traucējumu ilgstošai ārstēšanai pieaugušajiem un bērniem no divu mēnešu vecuma, ja slimību nevar pārvarēt tikai ar uztura izmaiņām. Pacienti ar urīnvielas cikla traucējumiem. Urīnvielas cikls nespēj izvadīt slāpekļa atliekas no organisma noteiktu aknu enzīmu trūkuma dēļ. Ķermenī atkritumu slāpeklis tiek pārvērsts amonjakā, kas ir kaitīgs, ja tas uzkrājas. Ravicti lieto pacientiem ar viena vai vairāku šādu enzīmu deficītu: karbamoilfosfāta sintēze I, ornitīna karbamiltransferāze, argininosukcināta sintetāze, argininosukcināta lāze, argināze I un ornitīna translokāze.
Ravicti satur aktīvo vielu glicerīna fenilbutirātu.
Tā kā pacientu skaits ar urīnvielas cikla traucējumiem ir mazs, šīs slimības tiek uzskatītas par “retām”, un 2010. gada 10. jūnijā Ravicti tika nosauktas par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai (retām slimībām lietojamas zāles).
Kā lieto Ravicti - glicerīna fenilbutirātu?
Ravicti ir pieejams šķidruma veidā (1,1 g / ml), kas jālieto iekšķīgi vai caur cauruli, kas iet caur degunu un nonāk kuņģī vai caur vēderu līdz kuņģim. To var iegādāties tikai pret recepti, un to drīkst parakstīt ārsts, kuram ir pieredze pacientu ar urīnvielas cikla traucējumiem ārstēšanā.
Olbaltumvielas ir slāpekļa avots, tādēļ Ravicti jālieto kopā ar īpašu diētu ar zemu olbaltumvielu saturu, lai samazinātu slāpekļa uzņemšanu, un dažos gadījumos uztura bagātinātājus (pamatojoties uz ikdienas olbaltumvielu daudzumu, kas nepieciešams augšanai un attīstībai).
Ravicti deva ir atkarīga no pacienta uztura, auguma un svara.Ārstēšanas laikā regulāri jāveic asins analīzes, lai pielāgotu dienas devu.Ravicti dienas deva jāsadala vienādos daudzumos un jāievada kopā ar katru ēdienu. Plašāku informāciju skatīt zāļu aprakstā (kas arī ir daļa no EPAR).
Terapija ar Ravicti var būt nepieciešama visu mūžu, ja vien pacients nesaņem veiksmīgu aknu transplantāciju
Kā Ravicti - glicerīna fenilbutirāts darbojas?
Ravicti aktīvā viela glicerīna fenilbutirāts organismā tiek pārvērsta par fenilacetātu. Fenilacetāts apvienojas ar proteīnos esošo aminoskābi glutamīnu, kas satur slāpekli, veidojot vielu, ko no organisma var izvadīt nieres. līmeni organismā, samazinot saražotā amonjaka daudzumu.
Kāds ir Ravicti - glicerīna fenilbutirāta ieguvums šajos pētījumos?
Pētījumā, kurā piedalījās 88 pieaugušie ar urīnvielas cikla traucējumiem, Ravicti salīdzināja ar nātrija fenilbutirātu (citas zāles, ko lieto urīnvielas cikla traucējumu ārstēšanai). Galvenais efektivitātes rādītājs bija amonjaka līmeņa izmaiņas asinīs pēc 4 ārstēšanas nedēļām. Pētījums atklāja, ka Ravicti ir vismaz tikpat efektīvs kā salīdzināmās zāles, lai kontrolētu amonjaka līmeni asinīs: aprēķinātais vidējais amonjaka līmenis bija aptuveni 866 mikromoli litrā ar Ravicti ārstētiem pacientiem un 977 mikromoli litrā pacientiem, kas ārstēti ar nātriju fenilbutirāts. Papildu dati no atbalstošiem pētījumiem parādīja līdzīgu Ravicti iedarbību uz bērniem no 2 mēnešu vecuma.
Kāds risks pastāv, lietojot Ravicti - glicerīna fenilbutirātu?
Visbiežāk novērotās Ravicti blakusparādības (kas var skart vairāk nekā 5 no 100 cilvēkiem) ir caureja, meteorisms (gāzu izdalīšanās), galvassāpes, samazināta ēstgriba, vemšana, nogurums, slikta pašsajūta un neparasta ādas smaka.
Ravicti nedrīkst lietot akūtas hiperamonēmijas (pēkšņa amonjaka līmeņa paaugstināšanās asinīs) ārstēšanai. Pilnu blakusparādību sarakstu, par kurām ziņots, lietojot Ravicti, un to ierobežojumus skatīt lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Ravicti - glicerīna fenilbutirāts tika apstiprināts?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka pacienta ieguvums, lietojot Ravicti, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES.
Ir pierādīts, ka Ravicti efektīvi samazina amonjaka līmeni asinīs pacientiem ar urīnvielas cikla traucējumiem. Ravicti ir ilgstošas darbības zāles, kas nozīmē, ka aktīvā viela vienmērīgi izdalās visas dienas garumā. Tāpēc arī atkritumu izvadīšana slāpeklis rodas pastāvīgi, un tas ļauj labāk kontrolēt amonjaka līmeni asinīs visas dienas garumā. Tā paša iemesla dēļ Ravicti nedrīkst lietot akūtas hiperamonēmijas ārstēšanai, kurai nepieciešama ātrāka iedarbība.
Turklāt, tā kā tas ir pieejams šķidrā veidā, Komiteja uzskatīja, ka Ravicti var būt pieņemamāks, īpaši bērniem, nekā citas granulētas zāles, ko pievienot pārtikai; Šķidrais sastāvs arī atvieglo tā ievadīšanu caur caurulīti pacientiem, kuri nevar norīt neiroloģisku problēmu dēļ.
Ravicti blakusparādības galvenokārt bija zarnās un tika uzskatītas par pārvaldāmām, tomēr tiek gaidīti papildu dati par Ravicti ilgtermiņa drošību.
Kas tiek darīts, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Ravicti - glicerīna fenilbutirāta lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Ravicti tiek lietots pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Ravicti zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir ietverta drošības informācija, ieskaitot atbilstošus piesardzības pasākumus, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.
Turklāt uzņēmums, kas tirgo Ravicti, izveidos pacientu reģistru, lai iegūtu vairāk informācijas par zāļu ilgtermiņa ieguvumiem un drošību.
Vairāk informācijas par Ravicti - glicerīna fenilbutirātu
Lai iegūtu vairāk informācijas par Ravicti terapiju, izlasiet lietošanas instrukciju (pievienota EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu.
Šajā lapā publicētā informācija par Ravicti - glicerīna fenilbutirātu var būt novecojusi vai nepilnīga. Lai pareizi izmantotu šo informāciju, skatiet atrunu un noderīgas informācijas lapu.
