Kas ir Cerdelga - eliglustat un kādam nolūkam to lieto?
Cerdelga ir zāles, kas paredzētas ilgstošai ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar 1. tipa Gošē slimību. Gošē slimība ir reta iedzimta slimība, kurā novēro fermenta, ko sauc par glikocerebrosidāzi (sauktu arī par beta-glikozidāzes skābi), deficītu. normālos apstākļos metabolizē taukus, ko sauc par glikozilceramīdu (vai glikocerebrosīdu). Ja nav fermenta, tauki tiek nogulsnēti organismā, parasti aknās, liesā un kaulos. Raksturīgie slimības simptomi: anēmija (zems sarkano asins šūnu skaits), nogurums, tendence uz zilumiem un asiņošanu, liesas un aknu palielināšanās, sāpes kaulos un lūzumi. Cerdelga lieto pacientiem ar 1. tipa Gošē slimību, kas parasti ietekmē aknas, liesu un kaulus. To lieto cilvēkiem, kuri to metabolizē normālā ātrumā (ti, tā sauktajos „starpposma” vai „ekstensīvajos” metabolizatoros) vai lēnāk („lēni metabolizējoši”). Tā kā pacientu skaits ar Gošē slimību ir neliels, slimība tiek uzskatīta par “retu”, un Cerdelga 2007. gada 4. decembrī tika nosaukta par “reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētām zālēm” (zāles, ko lieto retām slimībām). Cerdelga satur aktīvo vielu eliglustatu.
Kā lieto Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga ir pieejams kapsulu veidā (84 mg) iekšķīgai lietošanai. Šīs zāles var iegādāties tikai pret recepti, un ārstēšana jāsāk un jāuzrauga ārstam, kuram ir pieredze Gošē slimības ārstēšanā. Pirms ārstēšanas uzsākšanas ar Cerdelga ir jāveic tests, lai noteiktu, cik ātri zāles tiek metabolizētas pacientu ķermenī (ti, lai noteiktu, vai tās ir vājas, vidējas vai intensīvas vielmaiņas vielas). Zāles nedrīkst dot pacientiem, kas tās metabolizē. ar ļoti lielu ātrumu (tā sauktie "īpaši ātrie metabolizētāji") vai personām, kuru spēja metabolizēt zāles nav zināma vai kurām metabolisma ātrums nav noteikts īpašā testā. Ieteicamā Cerdelga deva ir vienu kapsulu divas reizes dienā pacientiem ar "vielmaiņas aktivitāti normālā diapazonā" (starpposma vai plaši metabolizējoši). Pacientiem, kuru ķermenis zāles metabolizē lēni (vāji metabolizējoši), ieteicamā deva ir viena kapsula vienu reizi dienā. Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā Cerdelga - eliglustat darbojas?
Cerdelga aktīvā viela eliglustats bloķē glikozilceramīda ražošanā iesaistītā enzīma darbību. Tā kā šīs taukainās vielas uzkrāšanās tādos orgānos kā liesa, aknas un kauli ir atbildīga par 1. tipa Gošē slimības simptomiem , tā ražošanas samazināšana palīdz ierobežot tās uzkrāšanos šajos orgānos, kas tāpēc darbojas labāk.
Kāds ir Cerdelga - eliglustat ieguvums šajos pētījumos?
Divos pamatpētījumos Cerdelga izrādījās efektīva Gošē slimības ārstēšanā. Pirmajā pētījumā, kurā galvenokārt aplūkoja liesas izmēra samazināšanos, piedalījās 40 iepriekš neārstēti pacienti ar 1. tipa Gošē slimību. vidējais liesas izmēra samazinājums par 28%, salīdzinot ar 2% pieaugumu, kas novērots pacientiem, kuri tika ārstēti ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) deviņus mēnešus pēc ārstēšanas. Pacientiem, kuri tika ārstēti ar Cerdelga, novēroja arī citu slimības pazīmju uzlabošanos, tostarp samazinājās aknu izmērs un palielinājās hemoglobīna līmenis (sarkano asins šūnu proteīns, kas pārnēsā skābekli visā ķermenī). Cerdelga efektivitāte tika pierādīta arī citā pētījumā, kurā piedalījās 160 pacienti ar 1. tipa Gošē slimību, kuri iepriekš bija ārstēti ar enzīmu aizstājterapiju un kuru slimības simptomi bija zemāki. Daži pacienti tika ārstēti ar Cerdelga, bet citi tika ārstēti ar fermentu aizstājterapiju. Šajā pētījumā konstatēts, ka pēc viena gada ārstēšanas slimība saglabājās stabila 85% pacientu, kuri tika ārstēti ar Cerdelga, salīdzinot ar 94% pacientu, kuri turpināja enzīmu aizstājterapiju.
Kāds risks pastāv, lietojot Cerdelga - eliglustat?
Visbiežāk novērotā Cerdelga blakusparādība (var skart vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem) ir caureja, kas skar aptuveni 6 no 100 pacientiem. Lielākā daļa blakusparādību ir vieglas un pārejošas. Pilnu Cerdelga atklāto blakusparādību sarakstu skatīt iepakojumā brošūra. Cerdelga nedrīkst lietot kopā ar noteiktām zālēm, kas var traucēt organisma spēju to sadalīt, jo šī iejaukšanās var ietekmēt Cerdelga līmeni asinīs. Pilns ierobežojumu saraksts ir atrodams lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Cerdelga - eliglustat tika apstiprinātas?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka ieguvums, lietojot Cerdelga, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES. Ir pierādīts, ka Cerdelga efektīvi uzlabo slimības simptomus. lielākajai daļai iepriekš neārstētu pacientu ar 1. tipa Gošē slimību, kā arī lai saglabātu stabilu slimību vairumam pacientu, kas iepriekš ārstēti ar fermentu aizstājterapiju. Tomēr neliela daļa pacientu (aptuveni 15%), kuri ir pārgājuši no fermentu aizstājterapijas uz Cerdelga pēc viena gada ārstēšanas neradīja optimālu atbildes reakciju. Šiem pacientiem jāapsver citas ārstēšanas iespējas. Periodiski jākontrolē slimības progresēšana visiem pacientiem, kuri pāriet no terapijas. Cerdelga aizvietojošais enzīms Attiecībā uz drošību, lai gan blakusparādības bija lielākoties vieglas un pārejošas dabas, CHMP ieteica turpināt pētīt zāļu ilgtermiņa drošību.
Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu un efektīvu Cerdelga - eliglustat lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Cerdelga tiek lietots pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Cerdelga zāļu aprakstam un lietošanas instrukcijai ir pievienota drošības informācija, ieskaitot atbilstošus piesardzības pasākumus, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem. Turklāt uzņēmums, kas tirgo Cerdelga, nodrošinās ārstus un pacientus ar izglītojošiem materiāliem, lai nodrošinātu, ka tikai cilvēki ar 1. tipa Gošē slimību tiek ārstēti ar Cerdelga un ka zāles netiek lietotas kombinācijā ar citām zālēm, kas var būtiski mainīt to līmeni asinīs. Visi pacienti, kuriem izrakstīts Cerdelga, saņems brīdinājuma kartīti. Uzņēmums arī uzturēs ar Cerdelga ārstēto pacientu reģistru, lai novērtētu zāļu ilgtermiņa drošību. Papildu informācija atrodama riska pārvaldības plāna kopsavilkumā.
Vairāk informācijas par Cerdelga - eliglustat
Eiropas Komisija 2015. gada 19. janvārī izsniedza Cerdelga reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā. Lai iegūtu vairāk informācijas par Cerdelga terapiju, izlasiet lietošanas instrukciju (pievienota EPAR) vai konsultējieties ar ārstu vai farmaceitu. Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Cerdelga ir pieejams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 01.-2015.
Šajā lapā publicētā informācija par Cerdelga - eliglustat var būt novecojusi vai nepilnīga. Lai pareizi izmantotu šo informāciju, skatiet atrunu un noderīgas informācijas lapu.
